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El limbo de los pacientes con enfermedades raras y los fármacos que no llegan

De los 51 medicamentos disponibles en España, 46 están financiados por el Sistema Nacional de Salud.

Ehlers-Danlos
El pequeño Marcos sufre el síndrome de Ehlers-Danlos

Al menos sesenta y cinco de los llamados medicamentos «huérfanos» autorizados en Europa no se comercializan en España.

Esta situación deja en un limbo sanitario a miles de pacientes de enfermedades raras, el 70 por ciento niños, que no disponen de tratamiento aunque haya fármacos en el mercado que podrían mejorar su calidad de vida.

En Europa, 116 medicamentos huérfanos -dirigidos a enfermedades infrecuentes para las que no hay alternativa terapéutica- cuentan con autorización comercial, pero sólo 51 están disponibles en España, aunque no en todas las comunidades autónomas.

Así lo ha explicado en una entrevista con Efe el presidente de la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder), Juan Carrión, quien ha subrayado que «si formamos parte de la Unión Europea queremos los mismos derechos».

De los 51 medicamentos disponibles en España, los realmente accesibles son los 46 que están financiados por el Sistema Nacional de Salud.

Carrión explica que en 2020 se autorizaron en España solo cinco medicamentos huérfanos y tres de ellos tardaron más de cuatro años: «Ese ha sido el tiempo administrativo entre ponerse de acuerdo la industria farmacéutica con el Estado para fijar el precio del fármaco y que sea financiado por el Sistema Nacional de Salud», relata.

En vísperas del Día Mundial de las Enfermedades Raras, Carrión señala que la covid ha dado «una lección» y, si ha sido posible lograr recursos y dotación financiera en un tiempo récord para encontrar vacunas contra esta enfermedad, por qué -se pregunta- no se impulsa la investigación para mejorar la calidad de vida de los pacientes con enfermedades raras.

TESTIMONIO: LA ENCEFALOPATÍA DE CELIA

Carrión subraya el impacto en unos padres cuando reciben el diagnóstico de su hijo, una enfermedad cuyo nombre nunca habían oído y dos frases: «No tiene tratamiento y no sabemos su evolución».

El presidente de Feder no tiene que recurrir a testimonios cercanos. En primera persona relata que su hija falleció a los 8 años víctima de una lipodistrofia infrecuente que, tras ser investigada, puso nombre a una nueva enfermedad: «la encefalopatía de Celia«.

Y, precisamente, esa patología rara de la que falleció su hija dispone ahora de tratamiento.

Se trata de la metreleptina, un fármaco aprobado por principales agencias reguladoras de Europa (EMA), Estados Unidos (FDA) y Japón (PMDA), pero que en España ha sido rechazado por la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos.

La Asociación Internacional de Familiares y Afectados de Lipodistrofias (Aelip), que forma parte de Feder, ha reclamado reiteradamente al Ministerio de Sanidad que incluya este fármaco en la financiación pública y le ha recordado que la «no inclusión atenta contra el derecho a la vida de las personas que padecen esta enfermedad», que sin tratamiento tienen una expectativa de vida de 12 años.

Desde Feder, su presidente quiere enviar un mensaje, «sin investigación no hay esperanza«.

El impulso que se dio a la búsqueda de un tratamiento contra la covid puede ser ejemplo para aplicar en otras patologías y que las enfermedades raras dejen de estar en el furgón de cola.

Según datos de Feder, actualmente hay registradas 6.172 enfermedades raras que en España afectan a unos tres millones de personas.

Sólo el 5 por ciento de estos enfermos dispone de tratamiento; el resto palía la situación con servicios de fisioterapia, logopedia, rehabilitación o estimulación cognitiva.

Muchos de ellos podrían recibir fármacos innovadores pero la complejidad de los procesos de aprobación y financiación lo impide.

LOS TRATAMIENTOS EMPEORAN EN EL ÚLTIMO LUSTRO

Desde la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu), su presidente Jorge Capapey explica a Efe que las condiciones de acceso de los pacientes con enfermedades raras a sus tratamientos ha empeorado en los últimos cinco años.

En 2020, se asignaron a España diez Códigos Nacionales y se aprobó la financiación de cinco nuevos medicamentos huérfanos, lo que supone un 45 por ciento menos que en 2019.

El 54 por ciento de los medicamentos llevan esperando más de tres años y sólo cuatro de cada diez medicamentos huérfanos en Europa llegan finalmente a los pacientes españoles.

Para Aelmhu, estos «preocupantes» datos podrían dificultar la llegada de nuevas terapias.

Capapey no quiere hablar de responsables en estas demoras. «No es cuestión de señalar, el problema es de ambas partes»: Estado e industria farmacéutica.

No obstante, el responsable de Aelmhu admite que uno de los elementos es «la lentitud en los procesos de aprobación y administrativos del Ministerio», si bien dice entender que en un año de pandemia «no es responsabilidad directa de Sanidad».

Capapey precisa que esto no es impedimento para reconocer que una vez se vaya saliendo de la pandemia habrá que «normalizar» porque «un montón de productos están en la cola de evaluación».

Y otro elemento de la demora, dice, es encontrar «encaje financiero» para estos productos.

El presidente de Aelmhu subraya que «no es fatalista», admite que España es «lenta a la hora de reaccionar»: mientras que otros países han creado fondos para financiar estos tratamientos, aquí «cuesta más encontrar el encaje financiero».

Eso, en su opinión, hace que todo se demore y las negociaciones se «enquisten» por lo que considera que la solución pasa por que «evolucione el sistema» y se asegure que el paciente se beneficia de todos los tratamientos disponibles, igual que ocurre en Alemania o Francia

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